Gestione europea dei dati sanitari e malattie rare

La Commissione Europea ha lanciato lo scorso anno lo Spazio europeo dei dati sanitari. Quando, come e se uno spazio dati comune possa essere d'aiuto è stato discusso durante una conferenza tenutasi recentemente a Berlino.

Articolo tradotto dall'originale in tedesco

Real World Evidence Data: essenziali per le malattie rare

Uno spazio dati comune può armonizzare la gestione dei dati sanitari in tutta l'UE? Di quali dati hanno bisogno i diversi protagonisti dell'assistenza medica ai pazienti con malattie rare? E come si può realizzare concretamente un collegamento transnazionale, conforme alla protezione dei dati, di diverse serie di dati nel campo delle malattie rare, da cui le persone interessate possano trarre il massimo beneficio? Sono domande complesse affrontate al Tagesspiegel Fachforum Gesundheit organizzato sull’argomento. Relatori del mondo della medicina, della politica, della scienza in generale, dell'industria e rappresentanti dei pazienti si sono riuniti in cerca di risposte sotto la moderazione di Gunnar Göpel, Tagesspiegel Background Health & E-Health.
Introducendo l'evento, Thomas Renner, capo del sottodipartimento per la digitalizzazione e l'innovazione del Ministero federale della Salute, ha dichiarato: «Un sistema sanitario che vuole apprendere ha bisogno di dati di alta qualità». I pazienti affetti da malattie rare, in particolare, traggono enormi benefici dai Real World Evidence Data (l’evidenza generata dall’elaborazione dei dati), ma la disponibilità di dati di alta qualità è sempre un problema. Renner ha citato i seguenti ostacoli alla disponibilità dei dati:

mancanza di interoperabilità;
ritardo nella disponibilità dei dati;
mancanza di connettività tra le diverse fonti di dati;
(ancora) nessun dato strutturato nella cartella clinica elettronica del paziente;
mancanza di risorse;
incertezze nella legge sulla protezione dei dati/ostacoli nell'elaborazione dei dati.

A questo punto entra in gioco lo Spazio europeo dei dati sanitari (EHDS, European Health Data Space). Uno spazio comune per i dati, ha detto Renner citando gli obiettivi politicamente definiti dell'EHDA (European Health Data Agency), migliorerà lo scambio di dati sanitari elettronici, che non solo sosterrà l'assistenza sanitaria, ma anche la ricerca in campo sanitario, l'innovazione e la medicina personalizzata. Un concetto perfettamente studiato, quindi? In larga misura, è stato pensato molto bene. Per quanto riguarda i dati primari e i "sistemi di registrazione", gli approcci dell'EHDS sono adatti a rafforzare lo scambio di dati in Europa, ad esempio per quanto riguarda le categorie di dati, i formati di scambio o le piattaforme. Tuttavia, l'accesso ai dati di tutti i sistemi primari è troppo esteso: le questioni di implementazione tecnica dovranno essere di competenza dei singoli Stati membri. Per quanto riguarda i dati secondari, l'EHDS fornisce approcci adeguati per migliorare la disponibilità dei dati; inoltre, i punti di accesso nazionali potrebbero facilitare la localizzazione e l'accesso ai dati. D'altra parte, le categorie di dati da fornire devono ancora essere specificate. Inoltre, secondo Renner, la Commissione europea dovrebbe partecipare allo sviluppo delle infrastrutture.
Nel complesso, Renner è convinto del concetto di EDHS: non solo rafforzerà i diritti dei pazienti nella gestione dei loro dati, ma potrebbe anche ridurre le incertezze esistenti e le diverse interpretazioni del GDPR nella gestione dei dati sanitari. Tuttavia, Renner ritiene che l'obiettivo di creare uno spazio europeo dei dati entro il 2025 sia molto ambizioso. A suo avviso, in primo luogo si dovrebbe adottare un approccio graduale e rendere accessibili gradualmente i dati sanitari rilevanti.

Spazio dei dati sanitari: senza la partecipazione dei pazienti e "buoni dati" non funzionerà

Il Prof. Stefan Mundlos (Direttore dell'Istituto di Genetica Medica e Genetica Umana della Charité di Berlino e Vicedirettore del Centro di Berlino per le Malattie Rare), Ursula Gaedigk (Rappresentante dei Pazienti dello Stato di Berlino, Dipartimento del Senato per la Scienza, la Salute, l'Assistenza e l'Uguaglianza) e Jean-Luc Delay (Amministratore Delegato di Takeda Pharma Vertrieb GmbH & Co. KG) si sono confrontati sulla domanda "Di quali dati abbiamo bisogno in futuro affinché i pazienti possano trarre beneficio? Alcune affermazioni chiave in sintesi:

Le malattie rare vengono trattate in modo sempre più mirato, ma i progressi sono ancora troppo lenti. Una data room comune potrebbe aiutare in questo senso.
Il 95% delle malattie rare conosciute è ancora senza terapia, e qui c'è un grande potenziale. L'industria deve avere il coraggio di non concentrarsi solo sulle "grandi malattie" come il diabete.
I Real World Evidence Data sono urgentemente necessari, ma rispetto ad alcuni Paesi scandinavi o al Regno Unito, molti pazienti in Germania esitano a condividere i loro dati.
La partecipazione dei pazienti è essenziale, soprattutto nel trattamento delle malattie rare, ma attualmente il sistema è gestito interamente su base volontaria. Senza il coinvolgimento dei pazienti, la progettazione di una data room non sarebbe possibile.

Grande disponibilità a "donare i dati", ma scarsa conoscenza della digitalizzazione nel settore sanitario

Judith Klose, Vicepresidente Media & Marketing di CIVEY, fornisce interessanti spunti di riflessione sul tema dei dati e della salute, presentando nel suo intervento i risultati di un sondaggio sul tema della digitalizzazione, della ricerca sanitaria e della protezione dei dati. I risultati mostrano che il tema della digitalizzazione nel settore sanitario attualmente ha un ruolo solo per poche persone. Gli intervistati percepiscono il tema della digitalizzazione nella vita di tutti i giorni soprattutto nei settori del tempo libero (25,9%) e del lavoro (19,6%), mentre nell'ambito dell'assistenza sanitaria la percentuale è solo del 3,1%. Ma secondo i risultati del sondaggio, ci sono grandi speranze per il tema dei dati sanitari: Alla domanda “Saresti disposto a mettere i tuoi dati sanitari a disposizione della ricerca sanitaria in forma anonima e nel rispetto delle norme sulla protezione dei dati?" ha risposto "Sì" il 64% degli intervistati - un ampio consenso di tutte le fasce d'età, dai 16 agli oltre 65 anni.

Per quanto riguarda specificamente le malattie rare e ciò che è necessario per sviluppare la base di dati per la ricerca, medici, operatori sanitari e industriali concordano: la priorità assoluta è la creazione di una rete/database digitale (rispettivamente 48%, 45,7% e 41,8%). Solo pochi degli intervistati, invece, sanno qualcosa dello Spazio europeo dei dati sanitari: oltre il 45% di coloro che lavorano nel settore sanitario non conosce l'EHDS, mentre nell'industria farmaceutica la percentuale è addirittura del 66,8%. I medici, invece, si trovano in una posizione migliore: solo il 29% dei medici tedeschi non conosce lo Spazio europeo per i dati sanitari.
Judith Klose riassume:

la digitalizzazione nel settore sanitario è percepita con difficoltà;
la protezione dei dati: spesso richiesta, ma anche percepita come un ostacolo;
esiste una elevata disponibilità a rendere disponibili i propri dati per scopi di ricerca;
Reti digitali: fattori trainanti per la ricerca sulle malattie rare;
gli spazi dati esistenti sono in gran parte sconosciuti.

Conclusione: far conoscere meglio il valore dei dati dei pazienti

In conclusione, Gunnar Göpel riassume alcuni dei risultati più importanti dell'evento.

lo Spazio europeo dei dati sanitari farà una grande differenza in ogni caso - e potrebbe già diventare una realtà entro il 2025, come previsto.
La protezione dei dati non deve essere un ostacolo, ma - se applicata correttamente - può essere un supporto.
Fondamentalmente, c'è ancora un problema di consapevolezza sul tema della digitalizzazione e dell'assistenza sanitaria: molti tra la popolazione non sono ancora consapevoli del contributo che i dati (anonimizzati) dei pazienti potrebbero dare alle scoperte della ricerca. È necessario creare una migliore comprensione di base - parola chiave: alfabetizzazione ai dati.