L’azacitidina dà speranza ai pazienti con LMA

Una nuova formulazione orale di azacitidina ha migliorato significativamente la sopravvivenza globale in pazienti anziani con leucemia mieloide acuta (LMA) recentemente diagnosticata in remissione dopo la chemioterapia di induzione standard.

L'azacitidina per os migliora la sopravvivenza complessiva nei pazienti con LMA in remissione

In uno studio di fase 3, randomizzato e controllato con placebo, una nuova formulazione orale di azacitidina, chiamata CC-486, ha migliorato significativamente la sopravvivenza globale in pazienti anziani con leucemia mieloide acuta (LMA) recentemente diagnosticata in remissione dopo la chemioterapia di induzione standard, con o senza terapia di consolidamento. La CC-486 aveva un profilo di sicurezza favorevole.

Il dottor Andrew Wei (Alfred Hospital, Australia) ha presentato i risultati della sperimentazione QUAZAR AML-001. Lo studio ha cercato di affrontare la mancanza di opzioni terapeutiche di mantenimento per i pazienti più anziani che hanno raggiunto la remissione dopo la chemioterapia iniziale e vogliono rimandare qualsiasi ulteriore trattamento aggressivo. 472 pazienti affetti da LMA con citogenetica intermedia o a basso rischio (fascia di età 55-86 anni) sono stati arruolati se avevano ottenuto una risposta completa dopo la chemioterapia di induzione, con o senza consolidamento, e se non erano idonei per un trapianto di cellule staminali ematopoietiche. I pazienti sono stati randomizzati a ricevere 300 mg di CC-486 o placebo una volta al giorno per 14 giorni di un ciclo di 28 giorni più le migliori cure di supporto fino alla ricaduta della malattia.

Con un follow-up mediano di 41,2 mesi, è stato raggiunto l'endpoint primario di sopravvivenza globale: i pazienti morti sono risultati il 31% in meno fra quelli  che prendevano CC-486 rispetto a quelli del gruppo placebo (HR 0,69; 95% CI 0,55-0,86; P=0,009). La sopravvivenza globale mediana è stata di 24,7 mesi per il gruppo CC-486 contro 14,8 mesi per gruppo il placebo. Il rischio di ricaduta era anche significativamente più basso tra quelli che avevano preso il farmaco (10,2 mesi per il gruppo CC-486 contro 4,8 mesi per il placebo; HR 0,65; 95% CI 0,52-0,81; P=0,0001). La risposta molecolare completa senza alcuna evidenza di malattia residua minima è stata osservata frequentemente nei pazienti cui è stato somministrato il farmaco. In particolare, sono stati osservati benefici in pazienti con caratteristiche ad alto rischio, tra cui il numero e la durata delle terapie precedenti, la presenza di malattia residua misurabile, un rischio citogenetico basso o pazienti ≥65 anni. La qualità di vita autodichiarata non è cambiata tra i vari gruppi di trattamento.
Gli eventi avversi di grado 3-4 più comuni sono stati neutropenia, trombocitopenia e anemia. Sono stati osservati più disturbi gastrointestinali nel gruppo CC-486 (ad es. nausea, vomito e diarrea). Tuttavia, questi eventi si sono verificati nei primi 2 cicli e sono stati facilmente risolti con le normali cure di supporto. Gli eventi avversi gravi erano per lo più infezioni, che si sono verificate nel 17% dei pazienti del gruppo CC-486 e nell'8% dei pazienti del gruppo placebo.

Il dottor Wei ha concluso: "Chi si occupa di LMA cerca da tempo una terapia di mantenimento a lungo termine. Sono state studiate diverse molecole, che hanno dimostrato di aumentare la durata senza ricadute, ma la dimostrazione di un beneficio in termini di sopravvivenza è stata elusiva. CC-486 è la prima terapia a fornire un miglioramento significativo dal punto di vista statistico e clinico".

 

Fonte: Wei A, et al. The QUAZAR AML-001 Maintenance Trial: Results of a Phase III International, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study of CC-486 (Oral Formulation of Azacitidine) in Patients with Acute Myeloid Leukemia (AML) in First Remission. Abstract LBA-3, 61st ASH Annual Meeting, Orlando, FL, USA, 7-10 December 2019.

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