Prime prove dell'efficacia a lungo termine di ABX464 nella colite ulcerosa
In 12 mesi, il 75% dei pazienti ha raggiunto la remissione clinica, il Mayo Score è stato ridotto del 78%, il sub-score endoscopico dell'89% e il biomarcatore di calprotectina fecale (mediana) del 97%.
I risultati di uno studio clinico di fase 2, in aperto, della durata di 12 mesi, sulla possibilità di impiegare in via sperimentale il farmaco ABX464 per la colite ulcerosa mostrano che il 75% dei pazienti ha raggiunto la remissione clinica, oltre a una serie di altri risultati incoraggianti.
I risultati sono stati presentati durante la UEG Week 2019 dalla Dr.ssa Severine Vermeire, responsabile del centro di studio sulle IBD presso lo University Hospitals Leuven, Belgio.
"Un’assunzione di 50 mg di ABX464 per via orale una volta al giorno può essere una terapia per la colite ulcerosa da moderata a grave. Questo studio di fase 2 mostra una buona sicurezza e tollerabilità nel trattamento cronico di pazienti con colite ulcerosa. Questo è supportato da un'analisi di sicurezza in oltre 180 volontari sani e pazienti con infezione da HIV" ha osservato la Dr.ssa Vermeire.
Questi ultimi risultati si basano sui risultati incoraggianti di uno studio presentato lo scorso anno. Sebbene preliminari, entrambi i risultati suggeriscono il potenziale dell'ABX464 come terapia orale ben tollerata ed efficace per i pazienti con colite ulcerosa.
La Dr.ssa Vermeire ha aggiunto: "I dati di mantenimento per 12 mesi hanno mostrato una buona sicurezza e durata dell'efficacia clinica con un ulteriore miglioramento e un aumento della remissione clinica con durate di trattamento più lunghe. Abbiamo anche visto diminuire i livelli di calprotectina fecale e il mantenimento della sovraespressione di miR124".
Lo studio, della durata di un anno, è stato condotto in 22 pazienti senza interruzione del trattamento e ha fatto seguito allo studio di induzione randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo. Un totale di 19 dei 22 pazienti hanno completato lo studio di un anno e hanno mostrato una buona sicurezza a lungo termine e una buona tollerabilità nell’assunzione per via orale di di 50 mg per 52 settimane.
L'endoscopia è stata eseguita per valutare lo stato di remissione clinica nel periodo di 12 mesi in 16 dei 19 pazienti.
Nei 12 mesi di trattamento con ABX464, i pazienti hanno ridotto il loro punteggio totale di Mayo da una media di 8.7 a 1.9 (-78%), il loro sub-score endoscopico da 2.3 a 0.25 (-89%), e il biomarcatore di calprotectina fecale (mediana) da 1044 microg/g a 27.9 microg/g (-97%).
Tutti i 16 pazienti con endoscopia hanno mostrato un sub-score endoscopico di 0 o 1, indicativo della guarigione della mucosa, e in totale 12/16 (75%) dei pazienti sottoposti ad endoscopia hanno raggiunto la remissione clinica. Inoltre, i dati hanno mostrato che ABX464 ha mantenuto la sovraespressione di miR124, che è un fattore critico di immunità e infiammazione modulato da ABX464 durante il periodo di studio di 12 mesi.
"Ad oggi, l'esposizione cumulativa media all'ABX464 come terapia di mantenimento è di 19 mesi", ha detto la Dr.ssa Vermeire. "Non sono stati osservati decessi, reazioni avverse gravi, infezioni gravi, linfopenia e neutropenia. Le reazioni avverse sono state di intensità da lieve a moderata, con le più frequenti segnalazioni di cefalea e dolore epigastrico, che si sono verificati durante i primi giorni di trattamento e sono stati transitori”.
Fonte: Presentation at the UEG week 2019 conference on 21 October 2019. Abstract LB06 - ORAL ABX464 QD IS SAFE AND EFFICACIOUS DURING 52 WEEKS OPEN LABEL MAINTENANCE FOLLOWING A PLACEBO CONTROLLED INDUCTION STUDY IN ULCERATIVE COLITIS PATIENTS.